Die erste klinische Studie zur Behandlung der Angeborene Leberamaurose, eine Erbkrankheit, die die Netzhaut befällt und Kinder erblindet, die vom Moment der Geburt an leiden. Die betreffende Krankheit befällt die Netzhaut und insbesondere die lichtempfindlichen Zellen, die dank Retinol (Grundsubstanz des Sehens) das Licht einfangen.
Bisher gab es keine Behandlung gegen diese Krankheit, aber nach Jahren der Forschung gibt es eine Hoffnung auf Heilung dank der Entwicklung verschiedener Gentherapien vom wissenschaftlichen Team des Institute of Ophthalmology am University College London und Moorfields Eye Hospital, beide Zentren im Vereinigten Königreich. Die Behandlung beinhaltet die Einführung von gesunden RPE65-Genen in die Zellen, so dass diese beginnen, Retinol zu produzieren. Diese Substanz wird nicht mit der Krankheit produziert, da die für die Produktion verantwortlichen Gene mutieren. Wenn alles wie geplant verläuft, werden gesunde Gene ihre Arbeit aufnehmen und die Funktionen der lichtempfindlichen Zellen wiederhergestellt. Die Forscher haben den Vorteil, dass die Behandlung in früheren Studien (mit Hunden) angewendet wurde und sehr zufriedenstellende Ergebnisse erzielte.
Obwohl Sie einige Monate warten müssen, um das Urteil zu hören, wird ein gutes Ergebnis prognostiziert. Jedes Mal, wenn Sie eine Krankheit aus der Liste der unheilbaren Krankheiten streichen können, ist dies eine Errungenschaft für Wissenschaft und Mensch.
